Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.

Nové léčivé přípravky

Velsipity

Léčivý přípravek Velsipity je indikován k léčbě pacientů ve věku 16 let a starších se středně těžkou až těžkou aktivní ulcerózní kolitidou, kteří neměli adekvátní odpověď, ztratili odpověď na konvenční léčbu nebo léčbu biologickým přípravkem nebo kteří tuto léčbu netolerovali. Účinnou látkou je etrasimod, selektivní imunosupresivum. Mechanismus účinku etrasimodu u ulcerózní kolitidy není znám, předpokládá se, že snižuje migraci lymfocytů do míst zánětu. Žadatelem o registraci je Pfizer Europe MA EEIG.

Casgevy

Casgevy je léčivý přípravek určený k léčbě β‑talasemie závislé na transfuzi (transfusion‑dependent β‑thalassemia, TDT) a srpkovité anémie (sickle cell disease, SCD). Exagamglogene autotemcel představuje buněčnou terapii sestávající z autologních CD34+ hematopoetických kmenových buněk upravených ex vivo technologií CRISPR/Cas9. Díky tomu je snížena exprese BCL11A v erytroidních buňkách, čímž se zvyšuje exprese γ‑globinu a produkce fetálního hemoglobinu. To nahrazuje chybějící hemoglobin A u pacientů s TDT a aberantní hemoglobin S u pacientů s SCD. Žadatelem o registraci je Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited.

Skyclarys

Léčivý přípravek Skyclarys je určen k léčbě Friedreichovy ataxie. Účinnou látkou je omaveloxolon, který aktivuje dráhu Nrf2. Ta se podílí na buněčné odpovědi na oxidační stres a u pacientů s Friedreichovou ataxií je její aktivita snížena. Žadatelem o registraci je Reata Ireland Limited.

Exblifeb

Léčivý přípravek Exblifeb je určen k léčbě infekcí močových cest a pneumonie u dospělých. Jedná se o fixní kombinaci cefepim/enmetazobaktam. Cefepim je cefalosporinové antibiotikum s baktericidní aktivitou, které inhibuje syntézu peptidoglykanové buněčné stěny. Enmetazobaktam vazbou na betalaktamázy zabraňuje hydrolýze cefepimu. Žadatelem o registraci je Advanz Pharma Limited.

Ryzneuta

Ryzneuta je léčivý přípravek určený ke zkrácení doby trvání neutropenie a výskytu febrilní neutropenie v důsledku chemoterapie. Účinnou látkou je efbemalenograstim alfa, he­ma­to­poe­tic­ký růstový faktor stimulující kolonie granulocytů (G‑CSF), který zvyšuje produkci a diferenciaci zralých a funk­čně aktivních neutrofilů z prekurzorových buněk kostní dřeně. Žadatelem o registraci je Evive Biotechnology Ireland Limited.

Celldemic, Incellipan

Léčivý přípravek Celldemic představuje inaktivovanou vakcínu proti chřipce, která je indikována k aktivní imunizaci proti podtypu H5N1 viru chřipky A u dospělých a kojenců ve věku od šesti měsíců. Žadatelem o registraci je Seqirus Netherlands B.V.

Další inaktivovaná vakcína proti chřipce téže společnosti, Incellipan, je indikována k aktivní imunizaci proti chřipce při oficiálně vyhlášené pandemii.

Filspari

Filspari je léčivý přípravek určený k léčbě IgA nefropatie. Účinnou látkou je sparsentan, duální antagonista endotelinového angiotenzinového receptoru, který je schopen blokovat receptory pro endotelin typu A a angiotenzin II typu 1. Žadatelem o registraci je Vifor France.

Qalsody

Přípravek Qalsody je určen k léčbě dospělých pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou. Účinnou látkou je tofersen, antisense oligonukleotid, který se váže na mRNA genu superoxiddismutázy 1 (SOD1), což vede k rozpadu a snížení množství produkovaného proteinu SOD1. Žadatelem o registraci je Biogen Netherlands B.V.

Tizveni

Tizveni je léčivý přípravek určený k léčbě lokálně pokročilého nebo metastatického nemalobuněčného karcinomu plic (NSCLC) buď v monoterapii, nebo v kombinaci s chemoterapií. Účinnou látkou je tislelizumab, humanizovaná monoklonální protilátka IgG₄, která prostřednictvím blokády vazby PD‑1 (programmed cell death protein 1) a ligandů PD‑L1 a PD‑L2 zesiluje odpověď T buněk. Žadatelem o registraci je Beigene Ireland Limited.

Voydeya

Léčivý přípravek Voydeya je indikován jako přídatná terapie k revalizumabu nebo ekulizumabu k léčbě dospělých pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH), kteří mají reziduální hemolytickou anémii. Účinnou látkou je danicopan, inhibitor komplementu, který se reverzibilně váže na faktor D, aby zabránil hemolýze zprostředkované alternativní cestou a usazování komplementu 3 na erytrocytech, čímž pomáhá zmírnit příznaky PNH. Žadatelem o registraci je Alexion Europe.

Zynyz

Zynyz je léčivý přípravek indikovaný v monoterapii jako léčba první linie u dospělých pacientů s metastazujícím nebo recidivujícím lokálně pokročilým karcinomem z Merkelových buněk, který není vhodný pro kurativní operaci nebo radiační terapii. Účinnou látkou je retifanlimab, antineoplastikum, které se váže na receptor PD‑1, blokuje jeho interakci s jeho ligandy PD‑L1 a PD‑L2 a zesiluje odpověď T buněk v mikroprostředí nádoru. Žadatelem o registraci je Incyte Biosciences Distribution B.V.

Pyzchiva

Pyzchiva je biosimilární léčivý přípravek určený k léčbě ložiskové psoriázy, včetně dětské ložiskové psoriázy, psoriatické artritidy, ulcerózní kolitidy a Crohnovy choroby u dospělých. Účinnou látkou přípravku je ustekinumab. Referenčním přípravkem je Stelara. Žadatelem o registraci je Samsung Bioepis NL B.V.

Rozšíření nebo změny indikací léčivých přípravků

HyQvia

Léčivý přípravek HyQvia obsahuje normální lidský imunoglobulin. Přípravek je nově indikován jako imunomodulační léčba u dospělých, dětí a dospívajících (0–18 let) při chronické zánětlivé demyelinizační polyneuropatii jako udržovací terapie po stabilizaci intravenózním imunoglobulinem (IVIG). Držitelem rozhodnutí o registraci je Baxalta Innovations GmbH.

Metalyse

Léčivý přípravek Metalyse obsahuje tenekteplázu. Přípravek Metalyse 5 000 jednotek (25 mg) prášek pro přípravu in­jek­ční­ho roztoku je nově indikován u dospělých k trombolytické léčbě akutní ischemické cévní mozkové příhody do 4,5 hodiny a po vyloučení intrakraniálního krvácení. Držitelem rozhodnutí o registraci je Boehringer Ingelheim International GmbH.

VeraSeal

Léčivý přípravek VeraSeal obsahuje humánní fibrinogen a trombin. Indikace přípravku pro podpůrnou léčbu v případech, kdy nejsou dostačující běžné chirurgické techniky ke zlepšení hemostázy nebo k podpoře sutur v cévní chirurgii, byla rozšířena na všechny věkové kategorie. Držitelem rozhodnutí o registraci je Instituto Grifols, S.A.

Zinplava

Léčivý přípravek Zinplava obsahuje bezlotoxumab. Indikace přípravku k prevenci rekurence infekce vyvolané bakterií Clostridium difficile u osob, které jsou rekurencí vysoce ohroženy, byla rozšířena také na pediatrickou populaci ve věku od jednoho roku. Držitelem rozhodnutí o registraci je Merck Sharp & Dohme B.V.

Abecma

Léčivý přípravek Abecma obsahuje idecabtagene vicleucel. Přípravek je v léčbě dospělých pacientů s relabujícím a refrakterním mnohočetným myelomem nově indikován nikoli po třech, ale již po dvou předchozích terapiích, při nichž došlo k progresi. Držitelem rozhodnutí o registraci je Bristol‑Myers Squibb Pharma EEIG.

Prevenar 20 (Apexxnar)

Léčivý přípravek Prevenar 20 (Apexxnar) představuje pneu­mo­ko­ko­vou polysacharidovou konjugovanou vakcínu. Přípravek je nově indikován k aktivní imunizaci jako prevence invazivního onemocnění, pneumonie a akutního zánětu středního ucha způsobeného Streptococcus pneumoniae u kojenců, dětí a dospívajících ve věku od 6 týdnů do méně než 18 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je Pfizer Europe MA EEIG.

Aspaveli

Léčivý přípravek Aspaveli obsahuje pegcetacoplan. Přípravek je nově indikován pro léčbu dospělých pacientů s pa­ro­xys­mál­ní noční hemoglobinurií, kteří mají hemolytickou anémii, jako monoterapie. Držitelem rozhodnutí o registraci je Swedish Orphan Biovitrum AB (publ).

Retsevmo

Léčivý přípravek Retsevmo obsahuje selpercatinib. Přípravek je nově indikován k terapii pacientů s pokročilým karcinomem štítné žlázy s pozitivní fúzí RET, kteří jsou refrakterní na radioaktivní jód (v případě, že je radioaktivní jód vhodný). Držitelem rozhodnutí o registraci je Eli Lilly Nederland B.V.

Carvykti

Léčivý přípravek Carvykti obsahuje ciltacabtagene autoleucel. Přípravek je nově indikován k léčbě dospělých pacientů s relabujícím a refrakterním mnohočetným myelomem, kteří podstoupili alespoň jednu předchozí terapii, včetně léčby imunomodulační látkou a inhibitorem proteazomu, u nichž byla při poslední terapii prokázána progrese onemocnění a jsou refrakterní vůči lenalidomidu. Držitelem rozhodnutí o registraci je Janssen‑Cilag International NV.

Cibinqo

Léčivý přípravek Cibinqo obsahuje abrocitinib. Indikace pro léčbu středně těžké až těžké atopické dermatitidy u pacientů, kteří jsou kandidáty systémové léčby, byla rozšířena také na dospívající ve věku od 12 let. Držitelem rozhodnutí o registraci je Pfizer Europe MA EEIG.

Kalydeco

Účinnou látkou léčivého přípravku Kalydeco je ivakaftor. Výborem byla schválena nová léková forma v podobě granulátu tak, aby bylo pro léčbu cystické fibrózy možné použití u dětí ve věku od jednoho měsíce s hmotností již od tří kilogramů. Držitelem rozhodnutí o registraci je Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited.

Keytruda

Léčivý přípravek Keytruda obsahuje pembrolizumab. Přípravek je nově indikován v kombinaci s chemoterapií obsahující platinu jako neoadjuvantní léčba a poté v monoterapii jako adjuvantní léčba k terapii resekovatelného NSCLC s vysokým rizikem recidivy u dospělých. Držitelem rozhodnutí o registraci je Merck Sharp & Dohme B.V.

Reblozyl

Léčivý přípravek Reblozyl obsahuje luspatercept. Přípravek má nově indikaci pro léčbu anémie závislé na transfuzi způsobené myelodysplastickým syndromem s velmi nízkým, nízkým a středním rizikem bez dalších specifikací. Držitelem rozhodnutí o registraci je Bristol‑Myers Squibb Pharma EEIG.

Redakčně zpracovala PharmDr. Kateřina Viktorová

Literatura

Positive opinion, recommending the granting of a marketing authorisation for the medicinal product. Dostupné na: https://www.ema.europa.eu