Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use) přijal rozšíření indikací.

Aimovig je léčivý přípravek indikovaný k profylaxi migrény u dospělých pacientů, kteří mají alespoň čtyři migrenózní dny v měsíci. Účinnou látkou je erenumab, monoklonální protilátka vázající se na receptory pro proteinový fragment CGRP (calcitonin gene related peptide). Blokování interakce CGRP s receptory inhibuje rozšíření cév a vedení bolesti.

Myalepta je léčivý přípravek určený k léčbě komplikací leptinového deficitu u pacientů s lipodystrofií. Přípravku byl přiznán status „orphan“. Účinnou látkou je metreleptin, rekombinantní leptinový analog, který vazbou na leptinové receptory a jejich aktivací imituje fyziologické účinky leptinu. Myalepta snižuje hodnoty glykovaného hemoglobinu a triglyceridů.

Rxulti je léčivý přípravek indikovaný k léčbě schizofrenie dospělých pacientů. Účinnou látkou je brexpiprazol, anti­psychotikum působící prostřednictvím vazby na dopaminové receptory D₂, na serotoninové receptory 5HT_1A a 5HT_2A a na noradrenergní receptory α_1B/2C.

Tegsedi je léčivý přípravek určený k léčbě hereditární trans­thyretinové (TTR) amyloidózy. Přípravku byl přiznán status „orphan“. Účinnou látkou je inotersen, antisense oligonukleotid, který díky vazbě na TTR mRNA inhibuje tvorbu a hromadění TTR a jeho ukládání ve formě depozit amyloidu. Tegsedi je indikován k léčbě stadia 1 nebo stadia 2 polyneuropatie u dospělých pacientů trpících hereditární TTR amyloidózou.

Halimatoz

Halimatoz je biosimilární léčivý přípravek určený k léčbě revmatoidní artritidy, juvenilní idiopatické artritidy, psoriatické artritidy, axiální spondyloartritidy, psoriázy, plakové psoriázy u dětských pacientů, hidradenitis suppurativa, uveitidy u dospělých i dětských pacientů. Účinnou látkou je adalimumab, inhibitor tumor nekrotizujícího faktoru alfa (TNFα), který se uplatňuje v zánětlivých imunitních pochodech. Referenčním přípravkem je Humira.

Hefiya

Hefiya je další biosimilární léčivý přípravek určený k léčbě juvenilní idiopatické artritidy, psoriatické artritidy, axiální spondyloartritidy, psoriázy, plakové psoriázy u dětských pacientů, hidradenitis suppurativa, uveitidy u dospělých i dětských pacientů. Účinnou látkou je rovněž adalimumab, monoklonální protilátka proti TNFα. Referenčním přípravkem je Humira.

Hyrimoz

Hyrimoz je biosimilární léčivý přípravek určený k léčbě revmatoidní artritidy, juvenilní idiopatické artritidy, psoriatické artritidy, axiální spondyloartritidy, psoriázy, plakové psoriázy u dětských pacientů, hidradenitis suppurativa, Crohnovy nemoci dospělých i dětských pacientů, ulcerózní kolitidy a uveitidy u dospělých i dětských pacientů. Účinnou látkou je i v tomto případě adalimumab, léčivo, které blokádou TNFα tlumí zánětlivé pochody v těle. Referenčním přípravkem je Humira.

Trazimera

Trazimera je biosimilární léčivý přípravek určený k léčbě metastatického karcinomu prsu, časného karcinomu prsu a metastatického adenokarcinomu žaludku. Účinnou látkou je trastuzumab, monoklonální protilátka, která se s vysokou afinitou a specificitou váže na HER2 a u nádorových buněk s overexpresí HER2 inhibuje jejich proliferaci. Referenčním přípravkem je Herceptin.

Rozšíření nebo změny indikací léčivých přípravků

Briviact

Účinnou látkou léčivého přípravku Briviact je brivaracetam. Schválené použití přípravku jako přídatné terapie při léčbě parciálních záchvatů se sekundární generalizací nebo bez ní bylo vedle léčby dospělých a dospívajících nemocných s epilepsií rozšířeno na léčbu dětí ve věku od čtyř let.

Translarna

Léčivý přípravek Translarna obsahuje ataluren. Přípravek je nově indikován z hlediska věkového omezení – k léčbě Duchenneovy svalové dystrofie vzniklé v důsledku nonsense mutace v genu pro dystrofin u chodících pacientů ve věku již od dvou let. U nechodících pacientů účinnost nebyla prokázána. Přítomnost mutace musí být stanovena genetickými testy.

Xeljanz

Účinnou látkou léčivého přípravku Xeljanz je tofacitinib. Přípravek je nově indikován k léčbě středně závažné až závažné aktivní ulcerózní kolitidy u dospělých pacientů, kteří nedostatečně odpověděli na konvenční nebo biologickou léčbu nebo u nich došlo ke ztrátě odpovědi nebo ji netolerovali.

Opdivo

Léčivý přípravek Opdivo obsahuje nivolumab. Indikace přípravku byla rozšířena na adjuvantní léčbu melanomu; a to jako monoterapie u dospělých pacientů se zasažením lymfatických uzlin nebo s metastatickým onemocněním, kteří podstoupili kompletní resekci. Indikace přípravku pro léčbu skvamózního karcinomu hlavy a krku byla zúžena na rekurentní nebo metastatické onemocnění.

Rapamune

Účinnou látkou léčivého přípravku Rapamune je sirolimus. Přípravek je nově indikován k léčbě sporadické lymfangioleiomyomatózy se středně závažným onemocněním plic nebo s klesající funkcí plic.

Léčivý přípravek RoActemra obsahuje tocilizumab. Přípravek je nově indikován k léčbě závažného nebo život ohrožujícího syndromu uvolnění cytokinů (cytokine releasing syndrome, CRS) indukovaného tzv. CAR (chimérický antigenní receptor) T lymfocyty u dospělých a pediatrických pacientů ve věku od dvou let.

Léčivý přípravek Lenvima obsahuje lenvatinib. Přípravek je nově indikován jako monoterapie pokročilého nebo neresekabilního hepatocelulárního karcinomu u dospělých pacientů, kteří nepodstoupili žádnou předchozí terapii. Dále je určen pro léčbu dospělých pacientů s progresivním, lokálně pokročilým nebo metastatickým diferencovaným (papilárním/folikulárním karcinomem/karcinomem z Hürthleho buněk) karcinomem štítné žlázy, který je refrakterní na léčbu radioaktivním jodem, nově jako monoterapie.

Účinnou látkou léčivého přípravku Inovelon je rufinamid. Přípravek je nově indikován jako přídatná terapie při léčení záchvatů spojených s Lennoxovým–Gastautovým syndromem u pacientů ve věku již od jednoho roku.

Léčivý přípravek Dexdor obsahuje dexmedetomidin. Indikace přípravku byla rozšířena na sedaci neintubovaných dospělých pacientů před diagnostickými nebo chirurgickými zákroky vyžadujícími sedaci, tj. procedurální/bdělou sedaci, nebo v průběhu těchto zákroků.

Redakčně zpracovala PharmDr. Kateřina Viktorová