Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.

Nové léčivé přípravky

Zynteglo je léčivý přípravek genové terapie, kladné stanovisko CHMP je založeno na hodnocení Committee for Advanced Therapies. Účinnou látkou je autologní populace obohacená buňkami CD34+, která obsahuje hematopoetické kmenové buňky transdukované pomocí lentivirového vektoru kódujícího gen β^A T87Q globin. Přípravek je určen k léčbě beta talasemie závislé na podávání transfuzí. Žadatelem o registraci je bluebird bio (Netherlands) B.V.

Cufence

Cufence je léčivý přípravek indikovaný k léčbě Wilsonovy choroby u dospělých a pediatrických pacientů ve věku od pěti let, u nichž není tolerována léčba penicilaminem. Účinnou látkou je trientin dichlorid, chelatační činidlo, které s mědí vytváří komplex vylučovaný z těla močí. Trientin dichlorid může rovněž inhibovat absorpci mědi ze střeva. Léčivému přípravku byl přiznán status „orphan“. Žadatelem o registraci je Univar BV.

Doptelet

Doptelet je léčivý přípravek určený k léčbě těžké trombocytopenie u dospělých pacientů s chronickým onemocněním jater, u nichž se předpokládá invazivní postup. Účinnou látkou je avatrombopag, agonista receptoru pro trombopoetin se stimulačním působením na megakaryocyty. Žadatelem o registraci je Dova Pharmaceuticals Ireland Limited.

Dovato

Dovato je léčivý přípravek indikovaný k léčbě infekce virem lidského imunodeficitu (HIV 1). Jedná se o fixní kombinaci dolutegraviru, inhibitoru virové integrázy, a lamivudinu, nukleosidového inhibitoru reverzní transkriptázy. Žadatelem o registraci je ViiV Healthcare B.V.

Esperoct

Esperoct je léčivý přípravek určený k léčbě a profylaxi krvácení u nemocných ve věku od 12 let trpících hemofilií A. Účinnou látkou je turoctocog alfa pegol, pegylovaný humánní koagulační faktor VIII. Žadatelem o registraci je Novo Nordisk A/S.

Libtayo

Libtayo je léčivý přípravek indikovaný jako monoterapie u pacientů s metastatickým nebo lokálně pokročilým spinocelulárním karcinomem kůže, kteří nejsou kandidáty na kurativní chirurgické řešení nebo na léčbu ozařováním. Účinnou látkou je cemiplimab, léčivo, které vazbou na receptor programované buněčné smrti PD 1 zabraňuje jeho interakci s ligandy PD L1 a PD L2. Žadatelem o registraci je Regeneron Ireland U.C.

Nuceiva

Nuceiva je léčivý přípravek indikovaný pro dočasné snížení výskytu mírných až závažných svislých linií mezi obočím pozorovaných při maximálním mračení, kdy závažnost výše uvedených linií obličeje má důležitý psychologický dopad u dospělých mladších 65 let. Účinnou látkou je botulotoxin typu A, který inhibuje uvolňování acetylcholinu v neuromuskulárních synapsích a zabraňuje tak kontrakci svalových buněk. Žadatelem o registraci je Evolus Pharma Limited.

Ultomiris

Ultomiris je léčivý přípravek určený k léčbě dospělých pacientů trpících paroxysmální noční hemoglobinurií. Účinnou látkou je ravulizumab, monoklonální protilátka, která působí imunosupresivně, vazbou na protein komplementu zabraňuje dalším pochodům v aktivaci komplementu. Žadatelem o registraci je Alexion Europe SAS.

Talzenna

Talzenna je léčivý přípravek indikovaný k léčbě dospělých pacientek s HER2 negativním lokálně pokročilým nebo metastatickým karcinomem prsu se zárodečnými mutacemi BRCA 1/2. Účinnou látkou je talazoparib, inhibitor PARP (poly[ADP ribosa]polymerázy), enzymů, které jsou důležité pro reparaci DNA. Žadatelem o registraci je Pfizer Europe MA EE.

Rozšíření nebo změny indikací léčivých přípravků

Imnovid

Účinnou látkou léčivého přípravku Imnovid je pomalidomid. Přípravek je nově indikován v kombinaci s bortezomibem a dexametazonem pro léčbu dospělých pacientů s mnohočetným myelomem, kteří absolvovali alespoň jedno léčebné schéma obsahující lenalidomid. Držitelem rozhodnutí o registraci je Celgene Europe BV.

Mozobil

Účinnou látkou léčivého přípravku Mozobil je plerixafor. Schválené použití přípravku bylo rozšířeno na pediatrické pacienty (věk jeden rok až méně než 18 let). Přípravek je určen v kombinaci s faktorem stimulujícím granulocytární kolonie (G CSF) ke zlepšení mobilizace hematopoetických kmenových buněk do periferní krve pro odběr a následnou autologní transplantaci u pacientů s lymfomem nebo se solidními zhoubnými nádory. A to buď předem, pokud se předpokládá, že počet cirkulujících buněk k odběru nebude v určený den při stimulaci pomocí G CSF dostatečný, nebo již po předchozím selhání a při nedostatečném počtu hematopoetických kmenových buněk. Držitelem rozhodnutí o registraci je Gen­zy­me Europe BV.

Revlimid

Účinnou látkou léčivého přípravku Revlimid je lenalidomid. Přípravek bude nově indikován v kombinované terapii s dexametazonem nebo s bortezomibem a dexametazonem nebo s melfalanem a prednisonem k léčbě dospělých pacientů s doposud neléčeným mnohočetným myelomem, kteří nejsou vhodnými kandidáty pro transplantaci. Držitelem rozhodnutí o registraci je Celgene Europe BV.

Lynparza

Léčivý přípravek Lynparza obsahuje olaparib. Přípravek je nově indikován jako udržovací léčba u dospělých pacientek s pokročilým BRCA1/2 mutovaným „high grade“ epiteliálním karcinomem vaječníku, vejcovodu nebo s primárně peritoneálním karcinomem, u nichž došlo k odpovědi (kompletní nebo částečné) po dokončení chemoterapie první linie založené na platině. Držitelem rozhodnutí o registraci je společnost AstraZeneca AB.

Redakčně zpracovala PharmDr. Kateřina Viktorová