Nové léčivé přípravky a změny v indikaci léčivých přípravků podle EMA

Uvádíme výběr nových léčivých přípravků, u nichž Evropská léková agentura (European Medicines Agency, EMA) zaujala kladné stanovisko k udělení rozhodnutí o registraci, a výběr léčivých přípravků, u kterých Výbor pro humánní léčivé přípravky (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) přijal rozšíření indikací.

Nové léčivé přípravky

Arexvy

Přípravek Arexvy představuje novou rekombinantní vakcínu určenou k prevenci onemocnění dolních cest dýchacích způsobených respiračním syncytiálním virem (RSV) u dospělých ve věku 60 let nebo starších. Účinnou látkou je rekombinantní RSV‑specifický antigenní glykoprotein F stabilizovaný v předfúzní konformaci. Vakcína je navržena tak, aby zesílila antigenně specifickou buněčnou imunitní odpověď a protilátkovou odpověď u jedinců s již existující imunitou proti RSV. Žadatelem o registraci je GlaxoSmithKline Biologicals S.A.

Camzyos

Léčivý přípravek Camzyos je určen k léčbě symptomatické obstrukční hypertrofické kardiomyopatie u dospělých pacientů. Účinnou látkou přípravku je mavacamten, reverzibilní inhibitor srdečního myosinu. Díky jeho účinku dochází k normalizaci kontraktility srdečního svalu. Žadatelem o registraci je Bristol‑Myers Squibb Pharma EEIG.

Columvi

Léčivý přípravek Columvi je indikován jako monoterapie k léčbě dospělých pacientů s relabujícím nebo refrakterním difuzním velkobuněčným B lymfomem (diffuse large B‑cell lymphoma, DLBCL) po dvou nebo více liniích systémové terapie. Účinnou látkou je glofitamab, monoklonální bispecifická protilátka, která současnou vazbou na CD20 na B buňce a CD3 na T buňce zprostředkovává tvorbu imunologické synapse s následnou aktivací a proliferací T buněk, sekrecí cytokinů a uvolňováním cytolytických proteinů, což vede k lýze B buněk exprimujících znak CD20. Žadatelem o registraci je Roche Registration GmbH.

Jaypirca

Léčivý přípravek Jaypirca je určen k léčbě relabujícího nebo refrakterního lymfomu z plášťových buněk (mantle cell lymphoma, MCL). Účinnou látkou přípravku je pirtobrutinib, reverzibilní nekovalentní inhibitor Brutonovy tyrozinkinázy, která se účastní aktivace drah nezbytných pro proliferaci B buněk, transport, chemotaxi a adhezi. Žadatelem o registraci je Eli Lilly Nederland B.V.

Lytgobi

Léčivý přípravek Lytgobi je indikován jako monoterapie k léčbě dospělých pacientů s lokálně pokročilým nebo metastazujícím cholangiokarcinomem s fúzí nebo přeskupením receptoru pro fibroblastový růstový faktor 2 (fibroblast growth factor receptor, FGFR2), kteří progredovali po alespoň jedné předchozí linii systémové terapie. Účinnou látkou je futibatinib, ireverzibilní inhibitor proteinkináz FGFR 1–4. Žadatelem o registraci je Taiho Pharma Netherlands B.V.

Opfolda

Léčivý přípravek Opfolda je určen k léčbě Pompeho nemoci v kombinaci s cipaglukosidázou alfa. Obsahuje miglustat, farmakokinetický stabilizátor enzymu, který se selektivně váže s cipaglukosidázou alfa v krvi během infuze a minimalizuje ztrátu aktivity enzymu v oběhu. Opfolda je hybridní léčivý přípravek k přípravku Zavesca, který je v Evropské unii registrován od roku 2002. Opfolda obsahuje stejnou léčivou látku, ale v nižší síle. Je také registrován pro jinou indikaci a lze jej používat pouze v kombinaci s cipaglukosidázou alfa. Držitelem rozhodnutí o registraci je Amicus Therapeutics Europe Limited.

Ztalmy

Léčivý přípravek Ztalmy je určen k léčbě epileptických záchvatů spojených s poruchou deficitu cyklin‑dependentní kinázy 5 (CDKL5) u dětí a dospívajících. Účinnou látkou přípravku je ganaxolon. Přesný mechanismus účinku není znám, předpokládá se, že antikonvulzivní účinky jsou výsledkem pozitivní alosterické modulace receptorů GABAA. Žadatelem o registraci je Marinus Pharmaceuticals Emerald Limited.

Rozšíření nebo změny indikací léčivých přípravků

Adempas

Účinnou látkou léčivého přípravku Adempas je riociguat. Přípravek je nově indikován k léčbě plicní arteriální hypertenze u pediatrických pacientů ve věku do 18 let s tělesnou hmotností ≥ 50 kg s funkční třídou WHO II–III v kombinaci s antagonisty endotelinového receptoru. Držitelem rozhodnutí o registraci je Bayer AG.

Bimzelx

Léčivý přípravek Bimzelx obsahuje bimekizumab. Přípravek je nově indikován k léčbě axiálních spondyloartritid (axSpA); k léčbě dospělých pacientů trpících aktivní neradiografickou axSpA s objektivními známkami zánětu (na základě zvýšených hodnot C‑reaktivního proteinu a/nebo zobrazením na magnetické rezonanci), kteří nereagují adekvátně na léčbu nesteroidními antiflogistiky nebo ji netolerují, a k léčbě dospělých s aktivní ankylozující spondylitidou, kteří nereagovali adek­vát­ně na konvenční léčbu nebo ji netolerovali. Přípravek samotný nebo v kombinaci s metotrexátem je nově indikován rovněž k léčbě aktivní psoriatické artritidy u dospělých pacientů, kteří adekvátně neodpověděli na léčbu jedním nebo více chorobu modifikujícími antirevmatiky (dis­ease‑modifying antirheumatic drugs, DMARDs) nebo tuto léčbu netolerovali. Držitelem rozhodnutí o registraci je UCB Pharma S.A.

Cosentyx

Účinnou látkou léčivého přípravku Cosentyx je secukinumab. Přípravek je nově indikován k léčbě aktivní středně těžké až těžké hidradenitis suppurativa (acne inversa) u dospělých s nedostatečnou odpovědí na konvenční systémovou léčbu. Držitelem rozhodnutí o registraci je Novartis Europharm Limited.

Opdivo

Účinnou látkou léčivého přípravku Opdivo je nivolumab. Indikace přípravku pro léčbu pacientů s melanomem byla rozšířena na dospívající ve věku 12 let a starší. Přípravek je užíván jako monoterapie nebo v kombinaci s ipilimumabem v léčbě pokročilého (neresekovatelného nebo metastatického) onemocnění a dále v monoterapii jako adjuvantní léčba u onemocnění s postižením lymfatických uzlin nebo s metastatickým onemocněním u pacientů, kteří podstoupili kompletní resekci. Přípravek je dále nově indikován v kombinaci s chemoterapií na bázi platiny k neoadjuvantní léčbě resekovatelného nemalobuněčného karcinomu plic (NSCLC) s vysokým rizikem recidivy u dospělých pacientů, jejichž nádory mají expresi ligandu receptoru programované buněčné smrti (PD‑L1) ≥ 1 %. Držitelem rozhodnutí o registraci je Bristol‑Myers Squibb Pharma EEIG.

Orkambi

Přípravek Orkambi je fixní kombinací lumakaftor/imakaftor. Výbor CHMP doporučil schválení nové formy přípravku Orkambi (75 mg/94 mg granule v sáčku) a rozšíření stávající indikace, aby bylo možné použití u dětí ve věku od 1 roku. Držitelem rozhodnutí o registraci je Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited.

Revestive

Účinnou látkou léčivého přípravku Revestive je taduglutid. Indikace přípravku pro léčbu pacientů s renálním karcinomem byla rozšířena; Keytruda jako monoterapie je indikována k adjuvantní léčbě dospělých pacientů s renálním karcinomem se zvýšeným rizikem recidivy po nefrektomii nebo po nefrektomii a resekci metastatických lézí. Držitelem rozhodnutí o registraci je Takeda Pharmaceuticals In­ter­na­tio­­nal AG Ireland Branch.

Ronapreve

Léčivý přípravek Ronapreve obsahuje fixní kombinaci casirivimab/imdevimab. Přípravek je nově indikován k léčbě onemocnění covid‑19 u dospělých a dospívajících ve věku 12 let a starších s hmotností alespoň 40 kg a dostávajících doplňkový kyslík, kteří mají negativní výsledek testu na protilátky SARS‑CoV‑2. Držitelem rozhodnutí o registraci je Roche Registration GmbH.

Spikevax

Léčivý přípravek Spikevax (dříve COVID‑19 Vaccine Moderna) představuje anticovidovou mRNA vakcínu. Spikevax bivalentní Original/Omicron BA.4‑5 je nově indikován jako booster u dětí ve věkovém rozmezí 6–11 let, tj. k aktivní imunizaci k prevenci onemocnění covid‑19 již u jedinců ve věku od 6 let a starších, kteří již dříve absolvovali alespoň základní očkovací kúru proti covidu‑19. Držitelem rozhodnutí o registraci je Moderna Biotech Spain, S.L.

Vemlidy

Účinnou látkou léčivého přípravku Vemlidy je tenofovir alafenamid. Přípravek je nově indikován k léčbě chronické hepatitidy B u dětských pacientů již ve věku od 6 let a starších s tělesnou hmotností alespoň 25 kg. Držitelem rozhodnutí o registraci je Gilead Sciences Ireland UC.

Yervoy

Účinnou látkou léčivého přípravku Yervoy je ipilimumab. Indikace přípravku pro léčbu pacientů s melanomem byla upravena; přípravek je v monoterapii nebo v kombinaci s nivolumabem indikován k léčbě pokročilého (neresekovatelného nebo metastatického) melanomu u dospělých a dospívajících ve věku 12 let a starších. Držitelem rozhodnutí o registraci je Bristol‑Myers Squibb Pharma EEIG.

Sogroya

Léčivý přípravek Sogroya obsahuje somapacitan. Přípravek je nově indikován k náhradě endogenního růstového hormonu také u dětí ve věku od 3 let a dospívajících s poruchou růstu v důsledku nedostatku růstového hormonu. Držitelem rozhodnutí o registraci je Novo Nordisk A/S.

Literatura

Positive opinion, recommending the granting of a marketing authorisation for the medicinal product. Dostupné na: www.ema.europa.eu