Pozice orphan drugs v novele zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění
Novela zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění, přináší mnoho významných pozitivních změn, ale mechanismus vstupu léků na vzácná onemocnění (tzv. orphan drugs) do systému úhrad z veřejného zdravotního pojištění lze považovat za průlom nejen pro Českou republiku, ale v celoevropském měřítku, tvrdí výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) Mgr. Jakub Dvořáček, MHA, LL.M. Novelu vítá i profesor MUDr. Štěpán Svačina, DrSc., MBA, předseda České lékařské společnosti JEP, která sdružuje 121 odborných společností a 36 lékařských spolků, jejichž členové se na tvorbě legislativy aktivně podílejí. Nově se při schvalovacím procesu dostávají ke slovu i pacientské organizace.
Přijetí novely zákona
č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění,
jehož původní znění řešilo spíše dopady do rozpočtu
zdravotních pojišťoven než dostupnost léčby pro pacienty, lze
považovat za úspěšné završení téměř čtyřleté snahy
všech zainteresovaných. O tom, co provázelo její tvorbu
a schválení, podrobně vypráví v rozhovoru paní Anna
Arellanesová, předsedkyně České asociace pro vzácná onemocnění
(viz Neústupnost, trpělivost a pokora. Tak prošly změny
týkající se orphan drugs).
Novela zákona byla přijata Poslaneckou sněmovnou Parlamentu České republiky dne 14. září 2021 na 118. schůzi a v platnost by měla po podpisu prezidenta ČR vstoupit 1. ledna 2022. Zákon nově řeší i postavení a mechanismus stanovení úhrady vysoce inovativních léčivých přípravků (VILP), legislativní vymezení center duševního zdraví a center vysoce specializované péče pro pacienty se vzácným onemocněním, urgentních příjmů, zavádí definici pacientských organizací, stanovuje kompetence sester při předpisu některých zdravotnických prostředků a mnoho dalších progresivních zákonných opatření.
Velkým přínosem pro praxi bude zvýšení dostupnosti vysoce inovativních léků bez nutnosti využít „emergentní“ paragraf 16, jehož původním účelem bylo zpřístupnit léčivý přípravek ve výjimečných případech.
Léčivé přípravky na vzácná onemocnění
Zcela nově jsou do schvalovacího procesu léčivých přípravků pro vzácná onemocnění přizváni samotní pacienti. Podle přesného znění: „Ministerstvo zdravotnictví za účelem vytvoření odůvodněného podkla
V praxi to znamená, že poprvé se na rozhodnutí o ceně/úhradě, tedy v podstatě o schválení a dostupnosti léků, podílejí i pacienti a je brán v potaz odborný názor, a to za podmínky vyloučení střetu zájmů. Dalším praktickým dopadem by mělo být zkrácení doby správního řízení, tedy doby od schválení léčivého přípravku Evropskou lékovou agenturou (EMA) do chvíle, kdy lék dostane první pacient.du pro závazné stanovisko a posouzení veřejného zájmu podle § 17 odst. 2 na stanovení maximální ceny a výše a podmínek úhrady léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění před vydáním závazného stanoviska zřídí poradní orgán pro úhradu léčiv určených k léčbě vzácných onemocnění (dále jen ‚poradní orgán‘), který posoudí žádost, hodnotící zprávu a kritéria stanovená v odstavci 3. Členy poradního orgánu jmenuje a odvolává ministr zdravotnictví na návrh Ministerstva zdravotnictví, zdravotních pojišťoven, odborných lékařských společností a pacientských organizací podle zákona o zdravotních službách tak, aby jejich zastoupení bylo stejné. Funkční období člena poradního orgánu je tříleté. Funkci člena poradního orgánu je možno vykonávat opakovaně. Člen poradního orgánu se nemůže zúčastnit jednání o stanovení, změně nebo zrušení úhrady léčivého přípravku určeného pro léčbu vzácného onemocnění, pokud by mohlo dojít ke střetu se zájmy osobními nebo profesními nebo ke zneužití informací nabytých v souvislosti s výkonem funkce člena poradního orgánu ve prospěch vlastní nebo někoho jiného.“
Ministr zdravotnictví Adam Vojtěch: „Na novele jsme pracovali tři a půl roku se zástupci pacientů, odborných společností, průmyslu i Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL). Podařilo se dílo, které je i v evropském prostoru unikátní. Už nyní směřujeme na špici Evropy v dostupnosti léků a novela nás posune na samý vrchol. Výjimečné je zapojení pacientů do rozhodovacích procesů o lécích pro vzácná onemocnění… Tyto léky jsou většinou velmi drahé a nelze je hodnotit jen z hlediska nákladové efektivity, ale je nutné vzít v potaz dopad do sociální sféry a na kvalitu života nemocného a jeho rodiny. Léky se dostanou do standardního systému a budou podléhat standardním procedurám, jako jsou revize cen a úhrad. Jejich začlenění do systému bude výhodnější i pro pojišťovny, protože náklady na tyto léky budou predikovatelné na rozdíl od úhrad na paragraf 16…“
MUDr. Alena Miková, ředitelka Odboru léčiv a zdravotnických prostředků VZP: „VZP se podílela na tvorbě novely. Ve zlepšení dostupnosti léků pro české pacienty hraje léková politika VZP významnou roli, a to ve spolupráci se všemi zainteresovanými stranami: SÚKL, AIFP a farmaceutickými společnostmi obecně. Bez spolupráce bychom tohoto výsledku nemohli dosáhnout. Po počátečních diskrepancích a neshodách jsme našli konsenzus s cílem dostat moderní terapii k co možná největšímu počtu pacientů. Ve spolupráci se SÚKL a s odbornými společnostmi se podařilo standardizovat postupy na základě vysoce odborných expertních stanovisek, což vede k urychlení rozhodovacích procesů a ke zlepšení dostupnosti léků.
Z pozice plátce je nutné zmínit i ekonomické hledisko dopadu novely do rozpočtu zdravotních pojišťoven. Novela obsahuje i typy tzv. risk sharingových a dalších smluv mezi plátci a držiteli rozhodnutí o registraci, které umožní alokovat nebo ušetřit zdroje pro vstup vysoce inovativních léčivých přípravků, včetně léčiv pro vzácná onemocnění. I přes zařazení nejdražších léků s cenou až několika desítek milionů za jednu aplikaci pacientovi se daří VZP držet vyrovnaný rozpočet. Díky vstřícnosti a dobré spolupráci s farmaceutickými společnostmi jsme si systém vyzkoušeli a nyní víme, že umožňuje predikci nákladů. Léky na vzácná onemocnění byly hrazeny zatím jen přes paragraf 16, ale podle novely budou procházet standardizovaným správním řízením a dostanou se do transparentního systému úhrad.“
miš
Neústupnost, trpělivost a pokora. Tak prošly změny týkající se orphan drugs.
Vskutku průlomová novela zákona o veřejném zdravotním pojištění nevznikla sama a přes noc. Stojí za ní také nespočet hodin práce pacientských organizací, zejména členů Pacientské rady ministra zdravotnictví. Na vzniku nového mechanismu vstupu léků na vzácná onemocnění do systému úhrad z veřejného zdravotního pojištění se podílela formou podnětů a připomínek také Česká asociace pro vzácná onemocnění. Její předsedkyně Bc. Anna Arellanesová svolila k rozhovoru s redakcí Medical Tribune.
Paní Arellanesová, jak dlouho jste na přípravě novely zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění, pracovali a co všechno příprava obnášela?
My jako pacienti jsme byli u samých počátků vzniku novely, která se týkala vstupu léčivých přípravků na vzácná onemocnění do systému úhrad z veřejného zdravotního pojištění, a to díky Pacientské radě ministra zdravotnictví. Měla jsem příležitost být členkou komise, kterou vedl náměstek Filip Vrubel. Od samého začátku jsme se účastnili jednání a připomínkování za pacienty. Novela vznikala déle než tři roky, což pro nás znamenalo nemalé časové vytížení. Připravovali jsme podklady, organizovali doplňující setkání k ujasnění některých podmínek a dílčích problematik.
Můžete uvést konkrétní případ, co jste finálně řešili?
Například jsme se snažili definovat, kterých vzácných onemocnění by se měla novela týkat. Nejdříve jsme vycházeli z navržené prevalence pro ultra vzácná onemocnění, ale ta by některé tyto choroby vylučovala, jelikož existuje obecně uznávaná definice, že vzácné onemocnění postihuje méně než pět pacientů na deset tisíc obyvatel. Proto bylo nakonec přijato následující kritérium: pro účely novely jsou léky na vzácná onemocnění ty, které od svého vzniku spadají do kategorie tzv. orphan drugs vymezené evropskou legislativou od roku 2000 v nařízení o přípravcích na vzácná onemocnění. Vypracovali jsme pro ministerstvo dokument, v němž bylo vyčísleno, kolik takových léků na vzácná onemocnění bylo v předchozím období schváleno Evropskou lékovou agenturou (EMA), abychom upřesnili, kolika léčivých přípravků se tato část novely může týkat.
Můžete zpětně říci, co bylo největší překážkou v prosazení novely?
Zpočátku nás nejvíce brzdila potřeba se neustále učit. Neznali jsme terminologii, procesy jednání a schvalování. Po nocích jsme studovali, protože všichni máme své zaměstnání a rodinu, chodili jsme na školení, abychom rozuměli tomu, o čem účastníci jednání hovoří. Učit se nepřestaneme nikdy, ale myslím si, že jsme se postupem času vypracovali do pozice, kdy můžeme říci, že jsme plnohodnotnými partnery pro vyjednávání. Ve vzdělávání pokračujeme dále, jde o nekonečný proces. Naším cílem je, abychom mohli pacienty zastupovat na různých úrovních, při jednáních s rozličnými subjekty, a to vždy s pokorou. Nikdo z nás v Pacientské radě netušil, kolik času nás tato iniciativa bude stát. Posilovalo nás vědomí úspěchů, kterých se nám podařilo postupně dosahovat. Těší nás, že nám partneři v jednání naslouchají a že nás čím dál více respektují.
Jak nyní hodnotíte spolupráci s Ministerstvem zdravotnictví ČR?
Zpočátku jsme si museli tu cestičku s pomocí odělení podpory práv pacientů trpělivě vyšlapat, ale po čtyřech letech už máme na ministerstvu zdravotnictví svoji pozici. Formuje li se nová komise nebo pracovní skupina, většinou v rámci oddělení podpory práv pacientů přijde dotaz, zda má organizace zájem se do nové struktury zařadit. To však naráží na naše kapacity. Pacientská rada má pětadvacet členů a je nutné úkoly rozdělit i podle příslušné problematiky, aby se delegovaný zástupce v dané problematice orientoval.
Pacientská rada má nyní schválen nový jednací řád s pravomocí vyslat do pracovní skupiny nebo komise i zástupce, který není členem Pacientské rady. Tím se podstatně rozšiřují kompetence − není li členem rady odborník na příslušnou problematiku, můžeme přizvat člověka zvenku.
S jakými problémy jste se při práci a prosazování novely potýkali?
Myslím si, že pokud problémy s prací na novele byly, tak se vždy podařilo je vyřešit. Samozřejmě její projednávání značně zpozdila pandemie. V průběhu všech tří čtení v Poslanecké sněmovně Parlamentu České republiky vyvstávalo množství dotazů, například jaký bude mít novela dopad do rozpočtu. Ty se dařilo zodpovídat a vysvětlit, že při systémovém přístupu si plátci mohou s držiteli rozhodnutí o registraci vyjednat výhodnější podmínky.
Velkou diskusí však procházela ministerstvem navržená definice pacientské organizace, jejíž zástupci mají nově v novele zakotveno právo účastnit se řízení. V Pacientské radě jsme se shodli, že by mělo jít o formu zapsaného spolku, který splňuje přesně stanovená kritéria definovaná zákonem. Ve veřejné diskusi však zaznělo, že existují pacientské organizace i s jinou právní subjektivitou, například zapsaný ústav nebo obecně prospěšná společnost. Ve třetím čtení byl nakonec přijat pozměňovací návrh a definice pacientské organizace zahrnuje nyní všechny tři právní subjektivity.
Proces schvalování novely nebyl úplně přímočarý, na čas se dokonce takřka zastavil.
Přijímání novely se protahovalo a až zjara letošního roku se na novele opět začalo v Parlamentu pracovat. Intenzivní pacientskou advokacii jsme zahájili počátkem roku 2021, protože naším cílem bylo přijetí novely v tomto volebním období. Pokud by se nestihla přijmout, pak by došlo k mnohaleté prodlevě a ztížení dostupnosti léčiv pro vzácná onemocnění pro pacienty, jimž jde doslova o čas i o život.
Zažili jsme i horké chvíle, když jsme se doslechli, že jednání Poslanecké sněmovny má být o týden zkráceno, což v nás budilo obavy, zda se novela stihne včas projednat. Nakonec byla novela přijata.
Čí pomoci si nejvíce ceníte?
Po třetím čtení se novela dostala do Senátu. Měli jsme velkou obavu, že pokud Senát vrátí novelu zpět do Poslanecké sněmovny, nebude dostatek času na její přijetí ještě v tomto volebním období. Oslovili jsme tedy předsedu Senátu Miloše Vystrčila a na osobní schůzce jsme se snažili objasnit důležitost včasného přijetí novely. Pan předseda nás ubezpečil, že udělá vše pro to, aby novela byla přijata. Díky jeho pomoci se nakonec vratka dostala do programu jednání Poslanecké sněmovny jako pátá a byla přijata v senátní verzi.
Co vás v nejbližším období čeká v souvislosti s novelou?
Mysleli jsme si, že si nyní na chvilku odpočineme, ale opak je pravdou. Je potřeba se začít učit a vzdělávat, abychom mohli plnohodnotně přispívat do obou úrovní při vstupu léčivých přípravků do systému úhrad z veřejného zdravotního pojištění, tedy nejprve hodnoticího a následně i schvalovacího procesu. V první úrovni budeme připravovat podklady pro Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL) a ve druhé úrovni se budeme podílet na rozhodnutí o přidělení úhrady. Podklady pro SÚKL může poskytnout jakákoliv pacientská organizace, rozhodovacího řízení se budou zástupci pacientských organizací účastnit skrze poradní orgán ministra zdravotnictví (v novele nově legislativně zakotvený). Nyní čekáme na metodiku činnosti poradního orgánu, která by měla být hotova do konce října.
Aktuálně se musíme naučit přispívat do řízení na SÚKL. Inspiraci pro způsob vypracování našeho stanoviska jsme našli ve Skotsku a s pomocí oddělení podpory práv pacientů jsme je upravili pro české podmínky. Pacientské organizace v něm budou odpovídat na otázky týkající se kvality života a celospolečenského dopadu při léčbě posuzovaným přípravkem.
Kudy se budou pacientské aktivity ubírat v blízké budoucnosti?
V současné době vzniká zastřešující organizace Národní asociace pacientských organizací (NAPO). Je ustanoven přípravný výbor, který tvoří deset zakládajících členských pacientských organizací. Aktuálně je NAPO ve fázi příprav pro založení asociace a získávání potřebné finanční podpory, ale už se aktivně zapojuje do mnoha zdravotnických problematik, a zejména upozorňujeme na důležitost řešení otázek spojených se zdravím obyvatel ve volebních programech. Zatímco Pacientská rada je poradním orgánem, který se skládá ze zástupců pacientských organizací a poskytuje konzultační službu ministrovi zdravotnictví, NAPO se zřizuje pro advokační a osvětové aktivity, tedy k tomu, aby zastupoval pacienty před orgány státní správy. Zároveň má reprezentovat české pacientské organizace na mezinárodní úrovni. Je důležité, aby byly prosazovány kolektivní zájmy pacientů a jejich účast na rozhodovacích procesech, byla prováděna osvěta laické i odborné veřejnosti o potřebách pacientů a budovány kapacity pacientských organizací v ČR.
Přejeme si, aby se aktivity pacientských organizací potkávaly s takovým pochopením a respektem jako při přípravě novely zákona o veřejném zdravotním pojištění i nadále.
Rozhovor vedla MUDr. Marta Šimůnková