Další krok v péči o specifické skupiny pacientů

Aktuální číslo časopisu Remedia nabízí články jak z oblasti nádorové hematologie, tak z oblasti hematologie nenádorové, a to s koagulační problematikou.

Mnohočetný myelom je považován stále za inkurabilní onemocnění, avšak v posledních dvaceti letech, zejména v důsledku zavedení vysokodávkované terapie s autologní transplantací krvetvorných buněk a řady nových léků, jako jsou inhibitory proteazomu, imunomodulační látky a aktuálně rovněž monoklonální protilátky, došlo k výraznému prodloužení celkového přežití pacientů. Toto prodloužení se nevztahuje pouze na pacienty mladší, ale také na nemocné starší 60 let, kteří tvoří nadpoloviční většinu všech pacientů s mnohočetným myelomem. Otázka, zda je možné touto cestou dospět až k vyléčení nemocných, zůstává zatím nezodpovězena, avšak dosavadní výsledky nás opravňují k optimismu. Obzvláště s dalšími novými testovanými metodami, jako jsou bispecifické protilátky nebo geneticky modifikované T lymfocyty s chimérickými antigeny (CAR T cells). Elotuzumab, chimérická monoklonální protilátka proti antigenu SLAMF7, je vedle daratumumabu (anti CD38 monoklonální protilátka) schválenou protilátkou pro nemocné s relabujícím či refrakterním mnohočetným myelomem. Jak je popisováno v článku profesora Špičky, je v duchu stávající strategie léčby mnohočetného myelomu používána v kombinaci s dalšími léky, zejména s lenalidomidem či pomalidomidem.

Akutní myeloidní leukemie je považována za chorobu prognosticky velmi nepříznivou, přestože část pacientů jsme schopni vyléčit. Základním kamenem léčby je již od sedmdesátých let kombinovaná intenzivní chemoterapie založená na podání cytosinarabinosidu spolu s antracyklinovými antibiotiky s následnou konsolidací vysokodávkovaným cytosinarabinosidem a eventuálně alogenní transplantací krvetvorných buněk. Kromě věku (starší pacienti nejsou schopni absolvovat takto intenzivní terapii) je velmi důležitým prognostickým faktorem cytogenetický nález a přítomnost specifických mutací. V průběhu let rovněž u akutní myeloidní leukemie dochází ke zlepšení celkového přežití, a to především ve skupině mladších pacientů, nicméně úspěšné zařazení cílené terapie na základě molekulárně biologických aberací je záležitostí posledních let. Mezi schválené léky patří midostaurin, inhibitor kinázy FLT3, který signifikantně zlepšuje v kombinaci s chemoterapií přežití pacientů s přítomností mutace FLT3. Touto možností se zaobírá článek doktora Války a spoluautorů, kteří také popisují vlastní zkušenosti.

Za průlomový lék v oblasti léčby hemofilie A lze označit chimérickou protilátku emicizumab. První zkušenosti u dětských pacientů s přítomností inhibitoru popisují v článku lékaři brněnského pracoviště. Jako antidotum přímého perorálního antikoagulancia dabigatranu účinného na úrovni trombinu lze použít idarucizumab. Antidota pro další léky ze skupiny přímých antikoagulancií působících jako přímé inhibitory aktivovaného faktoru X však chyběla. Ve zprávě profesora Kvasničky jsou shrnuty zkušenosti s andexanetem alfa, což je rekombinantní forma faktoru X, lze ho použít k blokování účinku apixabanu a rivaroxabanu a je od roku 2019 schválen pro použití v zemích Evropské unie, a tudíž i v České republice.

Ve všech předkládaných článcích jsou diskutovány nové léky, které zásadně rozšiřují terapeutické možnosti u specifických skupin pacientů. Společnou charakteristikou je jejich cílené použití na podkladě molekulárně biologických metod. Představují tak významný posun v péči o nemocné.