Výsledky předběžné analýzy dvouleté celosvětové prospektivní observační studie REALITI‑A – význam real‑world evidence (komentář)

Důkazy z reálné praxe (real world evidence, RWE) jsou důležitou zdravotnickou informací vytvořenou mimo prostředí randomizovaných kontrolovaných studií. Randomizované kontrolované studie jsou zlatým standardem pro medicínu založenou na důkazech (evidence based medicine, EBM), jsou však obvykle prováděny za kontrolovaných podmínek s přísně selektovanou skupinou pacientů, a nemusejí tedy odrážet populaci nemocných, kteří jsou běžně v praxi léčeni. Naproti tomu RWE sbírají a vyhodnocují zdravotní data pacientů za běžných podmínek a doplňují informaci z klasických randomizovaných kontrolovaných studií.

Studie provedené v reálné klinické praxi jsou proto velmi významné pro zhodnocení bezpečnosti, terapeutické účinnosti, adherence a nákladové efektivity, a také pro zhodnocení odpovědi na biologická léčiva v dlouhodobém horizontu. Výzkum prováděný v podmínkách běžné klinické praxe informuje odbornou zdravotnickou veřejnost o aspektech léčby, které nejsou v kontrolované studii běžně zhodnotitelné například kvůli rozdílům mezi jednotlivými typy studií – ve studované populaci (např. komorbidity, tíže onemocnění apod.), ve zjišťovaných výsledcích léčby, v přístupu ke zjišťování výsledků apod. Pokud je určitá skupina pacientů nedostatečně reprezentovaná v klinických studiích oproti reálné populaci, mohou být patrné rozdíly v účinnosti či bezpečnosti pozorované v kontrolovaných studiích v porovnání s terapeutickou účinností v reálné praxi [1,2]. Identifikace a poznání faktorů, které mohou ovlivňovat účinnost biologické léčby, jsou důležité pro racionální zásah do biologické podstaty onemocnění [3].

Úspěšný vývoj léku vyžaduje spolupráci nejen skupiny vědců základního a aplikovaného výzkumu orientovaného na lék a nemoc, ale i výzkumníků orientovaných na pacienta a také vhled pacienta samotného. Jak popsal ve své práci aktuálně také D. Shaywitz [2], stěžejní pro vývoj léčiv je propojit základní, aplikovaný a klinický výzkum. Cílem vývojového snažení je difuze slibné, dobře validované technologie do široké populace, kde může být její dopad široce vyhodnocován a postupně optimalizován. Zhodnocení toho, jak dobře inovace funguje v praxi a jak je v praxi používána, je kritické. Z pohledu vývoje léku je třeba inovaci řídit a posunout nejen z laboratoře do klinické studie, ale také dál, od pečlivě vybraných nemocných v kontrolovaných klinických studiích do reálné populace, což představuje významnou implementační propast (implementation gap), jejíž překonání vyžaduje originální výzkum, data z reálného světa, spolupráci vědců, lékařů, pacientů, regulátorů a průmyslu [2].

Odrážejí se výsledky získané v kontrolovaných studiích také v reálné praxi? Jaké faktory na straně pacienta, poskytovatele zdravotní péče, společnosti či okolí jsou spojeny nebo mohou ovlivnit výsledky léčby? Jak poznáme respondéra či non respondéra na léčbu v praxi? U koho je prospěch z léčby větší a u koho menší? Právě proto, abychom mohli zodpovědět tyto a další otázky, které logicky vyvstávají v souvislosti s pronikáním inovativních postupů do praxe, potřebujeme data z reálné praxe a z nich potom odvozené důkazy z reálné praxe [2].

REALITI A (REAL world effectiveness of mepolizumab In paTIent care – Asthma) je právě takovým typem studie, jež doplňuje výsledky z randomizovaných klinických studií, překonává zmíněnou implementační propast a posouvá poznání výsledků a dopadů biologické léčby těžkého eozinofilního astmatu mepolizumabem (anti IL 5) na další úroveň [4]. Do této studie byla zařazována širší skupina pacientů s těžkým astmatem, jejichž léčba byla zkoumána za podmínek, které lépe odrážejí jejich každodenní životy. Je proto velice slibným a cenným výstupem, že předběžné roční výsledky účinnosti a bezpečnosti, které byly prezentovány na konferenci Evropské respirační společnosti (European Respiratory Society, ERS) na přelomu září a října 2019 v Madridu, jsou konzistentní s výsledky kontrolovaných studií, a to i v rámci běžné péče.

V České republice je přípravek Nucala (mepolizumab) hrazen již více než rok z veřejného zdravotního pojištění. Přínosy léčby mepolizumabem v praxi u pacientů s těžkým eozinofilním astmatem ve smyslu snížení četnosti exacerbací, snížení nutnosti užívání systémových kortikosteroidů, zlepšení plicních funkcí a kontroly astmatu při dobrém bezpečnostním profilu léčby dokumentují již také publikovaná sdělení specialistů center pro léčbu těžkého astmatu [5].