Paroxysmální noční hemoglobinurie – od klinických potíží k léčbě
Paroxysmální noční hemoglobinurie představuje potenciálně závažné onemocnění krvetvorby s jasnou patofyziologií vzniku. Inhibitory C5 složky komplementu se staly globální první volbou léčby onemocnění. Pro pacienty s extravaskulární hemolýzou je v rámci léčby indikováno podání pegcetakoplanu. Další možností je nový blokátor alternativní dráhy komplementu iptakopan. Iptakopan prokázal v klinických studiích fáze III APPLY‑PNH a APPOINT‑PNH splnění primárních cílových ukazatelů, a to zvýšení koncentrace hemoglobinu minimálně o 20 g/l a zvýšení jeho hodnoty alespoň na 120 g/l. Bezpečnostní profil iptakopanu je příznivý.
Objednejte si předplatné, pokud si chcete přečíst celý článek
Informace pro čtenáře: Poslední ročník časopisu je vždy přístupný pouze pro předplatitele (6 čísel tištěného dvouměsíčníku + internetové verze všech vydání), starší ročníky jsou k dispozici zdarma. Pokud máte předplacené tištěné vydání, po registraci automaticky získáváte elektronický přístup zdarma. Registrovat se můžete zde.